폼페병 치료제 시장 주도권 다툼 본격화 … 사노피에 아미커스 도전장

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 글로벌 시장에서 폼페병(doença de Pompe) 치료제 시장을 두고 경쟁이 치열하다.

폼페병은 근육이 점차 약해지는 희귀질환이다. 알파 글루코시다 아제 (gaa) 효소 의 결핍 으로 해 글리코 겐 복합당이 골격근 과 심근 에 축적 되면서 근육 약화, 호흡, 심부전 으로 인 한 조기 사망 을 유발 한다 한다. 현재 표준 치료법은 효소대체요법(ERT)이다.

프랑스의 사노피(Sanofi)는 폼페병 치료제 시장에서 전통적인 강자로 평가받는다. 사노피 의 효소대체요법제 ‘마이’ (micozima) 은 2006 년 미국 식품 약국 약국 (fda) 로부터 최초 의 폼페병 치료제 승인 됐으며, 2010 년 에는 ” ‘(lumizyme) 을 출시 한 있다.

맞수는 미국의 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)다. 이 회사 는 2013 년 미국 칼리두스 바이오파마 (Callidus biopharma) 를 인수, 폼페병 효소대체 요법 후보 물질 을 확보 함 으로써 단숨 에 사노피 경쟁자 경쟁자 떠올랐다 떠올랐다.

이후 양사는 해당 시장 지배력 확보를 위해 새로운 폼페병 치료제 개발에 착수했다. 경쟁약물은 사노피의 ‘넥스비아자임'(Nexviazyme, 성분명: 아발글루코시다제·α-ngpt)와 아미커스의 ‘AT-GAA’.

이 중 사노피의 ‘넥스비아자임’은 지난해 폼페병 치료제로서 FDA의 승인을 받아 경쟁에서 한발 앞아 경쟁에서 한발 앞 에서 한발. 현재 개발 중 인 의 ‘AT-gaa’ 또한 연내 fda 의 승인 이 전망 되는 만큼, 시장 주도권 다툼은 이제 본격 화 될 으로 보인다 보인다.

사노피 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임’, 지난해 FDA 승인

루미자임 [사진=사노피 홈페이지]
루미자임 [사진=사노피 홈페이지]

사노피의 ‘넥스비아자임’은 1세 이상 후기 발병형 폼페병 치료용 정맥주사제이다. ‘넥스비아자임’의 기전은 GAA효소가 세포의 리소좀으로 흡수되기 위한 주요 경로인 M6P 수용체를 .

이 치료제는 기존의 ‘루미자임’이 지난 2018년 미국에서 특허가 만료됨에 따라 개발된 후속 제제라 개발된 후속 제제. ‘루미자임’ 은 2020 년 11 억 1000 만 달러 (약 1 조 4000 억 원) 의 매출액 매출액 을 기록 한 블록 로, 이 를 대체 할 할 있는 약물 의 개발 사노피 에게 에게 를 대체 대체 할 할 있는 약물 의 개발 사노피 에게 에게 적 적 이었다.

사노피는 100명의 후기 발병형 폼페병 환자를 대상으로 임상 3상 시험(시험명: COMET)을 진행했다. 그 결과, ‘넥스비아자임’ 투여군은 호흡 기능 강화 및 도보 거리 측정 항목에서 긍정적인 결과가 다과 가정적인 결과 가 다과 가 똤과 가 똤타인 결과 가정적인 결과.

이 같은 결과 바탕 으로 사노피는 fda 에 의 의 약품 신약 신청서 (bla) 를 했으며 했으며, fda 는 2021 년 8 월, 1 세 이상 후기 폼페병 폼페병 치료제로 승인 했다.

사노피 측 에, 해당 에서 에서 ‘넥스비아자임’ 군 은 기존 치료 대비 m6p 수용체 약 약 15 배 정도 증가 해 효소 흡수 를 높이고 높이고 근육 조직 개선 개선 글리코 겐 을 을 보였다.

FDA, 올해 10월 아미커스 ‘AT-GAA’ 승인 여부 발표 예정

아미커스 로고

아미커스 의 ‘at-gaa’ 은 ‘루미자임’ 의 미국 지역 특허 만료 노려 시장 진출 진출 을 꾀 했던 경쟁 약물, 지난해 초 까지 는 사노피 사노피 와 새로운 치료제 치료제 를 위해 치열 한 경쟁 을 벌였다 벌였다 와 폼페병 치료제 출시 를 치열 치열 한 을 벌였다 벌였다.

하지만 2021년 2월, 폼페병 환자 대상 임상 3상 시험에서 ‘AT-GAA’가 1차 평가변수를 충족하지 몃났 다하지 몃변수를 충족하지 몃한 다하지 몃났 다하지 몃한 당시 아미커스의 주가는 전일(20.09 달러) 보다 약 37% 폭락한 12.57 달러를 기록했다.

이후 아미커스 임상 데이터 의 세부 사항 을 수정 해 다시금 데이터 를 분석, 그 결과 결과 결과 명목상 통계 적 적 으로 하다 하다 ”는 을 내렸다 내렸다.

이 같은 결과 바탕 으로 아미커스 는 fda 에 ‘at-gaa’ 의 bla 를 했고 했고, fda 는 이 를 접수 해 처방 의약품 수수료법 (pdufa) 에 따른 승인 발표 기일 기일 올해 올해 8 월 29 일 로 정했다

그러나 FDA는 10일(현지 시간), 발표 기일을 2022년 10월 29일로 재지정했다. 기존 보다 3개월을 더 연장한 것이다. 이 와 관련 측 은 은 제출 한 정보 를 충분히 검토 하기 위해 기한 을 연장 한 것 ”이라며 이라며 이라며 추가 임상 데이터 와 관련 요청 은 은 없었다” 는 입장 을 밝혔다.

이날 존 존 크롤리 아미커스 경영자 는 는 는 는 ” ‘는 폼 페병 에 대한 새로운 표준 표준 치료법 이 것 것 것 이라는 포부 를 했다 했다.

‘AT-GAA’은 재조합 알파글루코시다아제(rhGAA) 효소와 M6P 일종인 ‘ATB200’으로 구성된 효소대체요법제이대체요법제이. FDA 는 이 치료제에 대해 지난 2019년, 최초의 폼페병 대상 혁신 신약으로 지정한 바 있다.

이와 는 별도로 의약품청 의약품청 (ema) 산하 약물 사용 위원회 위원회 (chmp) 는 ‘at-gaa’ 의 품목허가 신청서 를 했으며, 승인 여부 는 올해 말 결정 될 것 으로 알려졌다.

아미커스 테라퓨틱스는 희귀 질환 치료제를 개발하는 미국의 생명공학 회사이다. 10 dias (현지 시간), 나스닥에서 아미커스는 전일 종가(6,23 달러) 8,19% 오른 6,74 달러로 상승 마감했로 상승 마감했로.

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